8 settembre 2022 - Giornata mondiale della fibrosi cistica. Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica presenta 16 progetti di ricerca

In occasione della Giornata Mondiale della fibrosi cistica, FFC Ricerca presenta i 16 progetti che sosterrà nel 2022, progetti che FFC Ricerca ha scelto di finanziare nel 2022 con un investimento complessivo di 1.790.050 euro.

Sono in totale 16 gli studi che partiranno a settembre con l’obiettivo di aumentare le conoscenze sulla malattia e migliorare lo stato di salute delle persone con fibrosi cistica. Ai 15 progetti selezionati tramite il tradizionale bando annuale si aggiunge quest’anno il progetto vincitore del Gianni Mastella Starting Grant, dedicato ai giovani e istituito in memoria del co-fondatore di FFC Ricerca prof. Gianni Mastella.

Il numero di studi finanziati da Fondazione fino a oggi sale così a 454. 

I 16 progetti del 2022 sono stati selezionati a inizio luglio dal Comitato scientifico di Fondazione dopo un’approfondita analisi peer review condotta anche da parte di esperti internazionali. Ricordiamo che le proposte ricevute da Fondazione in risposta al bando annuale di dicembre sono state 62 e quelle pervenute tramite il Gianni Mastella Starting Grant 15.

Gli obiettivi dei 16 progetti si inseriscono nelle cinque aree di intervento di FFC Ricerca, tra cui Terapie del difetto di base e editing di acidi nucleici, Terapie dell’infezione broncopolmonare, Terapie dell’infiammazione polmonare e Ricerca clinica ed epidemiologica.

Giulia Maule vince la prima edizione del Gianni Mastella Starting Grant

È Giulia Maule del dipartimento CIBIO dell’Università di Trento a dare il via alla nuova iniziativa di Fondazione per sostenere giovani ricercatori o ricercatrici che vorrebbero avviare o consolidare la loro carriera nello studio della fibrosi cistica.

Il progetto della dott.ssa Maule si inserisce nell’area di ricerca della terapia genica, cioè la modifica del materiale genetico (DNA) all’interno delle cellule per correggere il difetto alla base della fibrosi cistica. In particolare, Maule si propone di sviluppare un efficiente sistema di editing (correzione) basato sulla tecnologia CRISPR-Cas.

Il Gianni Mastella Starting Grant, con il suo primo progetto di ricerca, arricchisce il piano strategico, Una cura per tutti di FFC Ricerca, volto a trovare risposte terapeutiche efficaci per tutte le persone con fibrosi cistica.

Una panoramica sui 15 progetti del bando annuale

Terapie del difetto di base ed editing di acidi nucleici

In quest’area ricadono quattro progetti focalizzati in particolar modo al recupero della proteina CFTR con mutazioni rare e attualmente prive di terapia. Questo l’obiettivo dei progetti FFC#1/2022 e FFC#3/2022.

Con il progetto FFC#2/2022 prosegue lo studio della molecola ARN23765 identificata all’interno del progetto strategico Task Force for Cystic Fibrosis, con più dettagliate analisi sul suo meccanismo d’azione. Infine, il progetto FFC#4/2022 si propone di verificare l’azione di peptidi antimicrobici come modulatori della proteina CFTR mutata,

Terapie dell’infezione broncopolmonare

In quest’area ci sono quattro progetti incentrati sullo sviluppo di nuove strategie per combattere le infezioni batteriche in fibrosi cistica. In particolare, tra i micorganismi più studiati ci sono i Micobatteri non Tubercolari, tra cui Mycobacterium abscessus. FFC#5/2022 si focalizza sul bloccare la capacità del batterio di provocare danni interferendo con il suo metabolismo; FFC#6/2022 vuole identificare combinazioni di antibiotici capaci di agire in tempi brevi contro il microrganismo; FFC#7/2022 vuole caratterizzare le infezioni da M. abscessus nelle persone italiane con fibrosi cistica.

Infine, più ad ampio raggio è invece l’obiettivo del progetto FFC#8/2022 che si propone di aumentare i meccanismi di difesa delle persone con FC per portare a migliori risultati nel trattamento delle infezioni batteriche.

Terapie dell’infiammazione polmonare

I 4 progetti inquadrati in quest’area studiano i meccanismi dei processi di infiammazione persistente che danneggiano progressivamente il polmone. FFC#9/2022 si propone di identificare nuovi bersagli cellulari utili per le terapie antinfiammatorie. FFC#10/2022 continua studi precedenti su composti potenzialmente antinfiammatori che sembrano svolgere anche un’attività di correzione della proteina CFTR mutata. FFC#11/2022 vuole fare luce sul ruolo delle piastrine nell’attivazione e risoluzione dell’infiammazione. Infine, FFC#12/2022 si propone di approfondire il ruolo antinfiammatorio dei batteriofagi usati per combattere le infezioni batteriche.

Ricerca clinica ed epidemiologica

Tre sono i progetti che rientrano in quest’area: FFC#13/2022 si focalizza sull’uso di liposomi per contrastare gli effetti delle infezioni batteriche e per migliorare l’efficacia del farmaco Kaftrio; FFC#14/2022 approfondisce gli studi sull’effetto mucolitico dell’enzima DNase per il trattamento della malattia polmonare nella fibrosi cistica; FFC#15/2022 entra nel dettaglio della risposta del sistema immunitario alle infezioni del fungo Aspergillus fumigatus per migliorare la diagnosi e le terapie.

I progetti 2022 di FFC Ricerca

I nuovi progetti sono ora disponibili per l’adozione da parte di tutti i sostenitori di FFC Ricerca e coloro che vorranno contribuire al progresso della ricerca nel campo della fibrosi cistica.

In un momento sicuramente ricco di prospettive, la ricerca di Fondazione vuole fare sempre di più per migliorare il trattamento dei sintomi della fibrosi cistica e per correggere il difetto alla base della malattia.

L’impegno di Fondazione rimane quello di trovare una cura che sia davvero incisiva sulla malattia e che migliori ulteriormente la sopravvivenza e la qualità di vita di tutte le persone con FC.

Per maggiori informazioni fibrosicisticaricerca.it

Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica – Onlus (FFC Ricerca) promuove, seleziona e finanzia progetti avanzati di ricerca per migliorare la durata e la qualità di vita dei malati e sconfiggere definitivamente la fibrosi cistica. Riconosciuta dal Ministero dell’Università e della Ricerca (MUR) come ente promotore dell’attività di ricerca scientifica sulla malattia, si avvale di una rete di circa 1.000 ricercatori e del lavoro di 154 Delegazioni e Gruppi di sostegno distribuiti in tutte le Regioni italiane, con 5.000 volontari che raccolgono fondi e fanno informazione sulla malattia.

 Si prefigge tre obiettivi:

•  promuovere e finanziare la ricerca scientifica sulla fibrosi cistica;
• formare giovani ricercatori e personale sanitario;
• diffondere la conoscenza della malattia tra la popolazione.

In particolare, la promozione della ricerca scientifica avviene principalmente attraverso il finanziamento di progetti di ricerca selezionati fra quelli pervenuti a seguito di un bando annuale. La selezione si basa sulla valutazione rigorosa, obiettiva e indipendente operata dal Comitato scientifico della Fondazione con il contributo di esperti internazionali.

La storia della Fondazione inizia nel gennaio del 1997 a Verona, ma prende le mosse più indietro nel tempo. Quando il professor Gianni Mastella, che aveva dato vita e diretto per molti anni il Centro Regionale Veneto Fibrosi Cistica, propose a Matteo Marzotto di istituire insieme all’imprenditore milanese Vittoriano Faganelli una fondazione scientifica, la fibrosi cistica era una malattia genetica ancora poco conosciuta e in Italia quasi completamente orfana di ricerca. Marzotto veniva coinvolto nell’avventura perché conosceva la crudeltà della malattia, avendo perso la sorella Annalisa. Come lui il presidente emerito FFC Ricerca Vittoriano, che di fibrosi cistica aveva visto morire due dei suoi tre figli. Era urgente coprire il vuoto scientifico e mettere le basi anche in Italia per una ricerca avanzata che ottenesse progressi per arrivare dallo studio delle molecole al letto del malato.

Dal 2002 ad oggi la Fondazione ha investito 34,5 milioni di euro, con i quali ha sostenuto 439 progetti di ricerca, che hanno coinvolto una rete di oltre 261 laboratori. È riconosciuta dalla comunità scientifica internazionale e contribuisce al progresso delle conoscenze che rendono la fibrosi cistica sempre più curabile.

Molto è stato fatto, ma molto resta da fare, per questo è fondamentale il contributo di tutti.